"אנו דוחים ומתנגדים להצהרות החוקרים הדנים שכשלו בסקירה נכונה ומדויקת את המידע הרפואי הקיים והתומך בטיפול באלפא 1 ועליו מסתמכים הקהילה המדעית וארגוני החולים."
"המאמר הדני פגום מיסודו; לוקה בתכנון, בניתוח ובמסקנות; מתעלם ממידע וסובל מהטיית נתונים; לא ניתן להסתמך על האנליזה שבו"
"אנו והקהילה המדעית בכלל, מופתעים שפרסום מאמר ברמה זו התאפשר כלל".
קהילת האלפא אחד בעולם רועשת לאור פרסום לקוי זה והוציאה תגובה ראשונה.
ישנן הנחיות ברורות לטיפול ע"י אלפא 1 בחולי החסר הגנטי באלפא אחד. ההנחיות מקורן הן ע"י ה FDA ורשויות מקבילות אחרות והן ע"י ארגונים מדעיים יוקרתיים עם מוניטין בקהילה הרפואית כגון: 'האיגוד האמריקאי למחלות ריאה', 'האיגוד האירופי למחלות ריאה', 'הקולג האמריקאי לרופאי ריאה' המכירים בהוכחות הקיימות ליעילות הטיפול והוציאו הנחיות ברורות לגביו.
ישנה כמות עצומה של מידע המוכיחה יעילות של התרופה
- אחד הרופאים החתום כיועץ למאמר DR. ASGER DIRKSEN מתנער ממנו ודרש להסיר את שמו מהפרסום לאלתר: "דעתי שונה ורחוקה מאוד מזו של הכותבים"
- דר' רוברט סנדהאוס, מוביל דיעה בתחום האלפא אחד והמנהל הקליני של אגודת האלפא 1: "הכותבים מתעלמים מכמות עצומה של מידע המוכיח יעילות הטיפול באלפא 1"
- חולים המשתמשים בטיפול וכן מדענים ורופאים בעלי שם בארה"ב ובאירופה מכינים תגובות רשמיות נוספות בגנות המאמר הדני
- הכותבים מתעלמים אף ממספר פרסומים שבחנו את היעילות הכלכלית של טיפול ב-AAT
הקהילה המדעית והרפואית הבכירה לחקר וטיפול במחלת האלפא 1 בעולם דוחה בלעג את המאמר הדני שהתפרסם בשבוע שעבר והעלה טענות כאילו תרופות מסוג אלפא 1 אנטיטריפסין אינן יעילות וכי השימוש בהן לא הראה לכאורה שיפור קליני בקרב חולים. הרופא הדני החתום על המאמר מתנער ממנו ודרש משני כותבי המאמר, פיטר גוטצ'ה (Peter Gotzsche) ואשתו הלה קרוג יוהנסן (Helle Krogh Johansen), להסיר את שמו מהפרסום לאלתר בטענה כי דעתו שונה ורחוקה מאוד מזו של הכותבים כי לאחר שקרא את הטיוטה הראשונה הבין כי שיתוף פעולה איתם אינו אפשרי.
בהודעה רשמית לעיתונות שמפרסמת הבוקר אגודת האלפא 1, נמסר כי המאמר הדני פגום מיסודו בכל הקשור לאיסוף המידע, תכנונו, ניתוחו והמסקנות המוטעות הנגזרות ממנו עד כדי כך שמחקרים מסוגו הופכים את החולים והטיפול המקובל לקורבנות למחקרים מוטעים. אגודת האלפא 1 קובעת כי המאמר מתעלם מכמות עצומה של מידע בספרות המקצועית לגבי יעילותו המוכחת זה יותר מ-20 שנה של הטיפול ב-AAT (תרופות מסוג אלפא 1 אנטיטריפסין) למחלת האלפא 1. האגודה קובעת כי המאמר הדני מתבסס על שני מחקרי פיילוט שלא תוכננו מלכתחילה לבחינת יעילות תפקודי ריאות, וזאת בניגוד להנחיות טיפול רשמיות, ואף אינו מבוסס על מידע גולמי מאותם ניסויים. עוד נקבע כי לא ניתן להסתמך כלל על האנליזה המוצגת במאמר שכן היא סובלת מהטיית נתונים. יותר מכך, נכתב כי האנליזה המוצגת במאמר הדני דווקא מראה הטבה בטיפול עם AAT בהאטה של איבוד ריקמות ריאה כפי שנמדד ב-CT ומכך מתעלמים הכותבים.
'האיגוד האמריקאי למחלות ריאה', 'האיגוד האירופי למחלות ריאה', 'הקולג האמריקאי לרופאי ריאה' - כולם גופים יוקרתיים עם מוניטין ממליצים על טיפול עם AAT לחולים הסובלים מחסר באלפא 1. ההנחיות מבוססות על הצטברויות של הוכחות ועדויות, הבנה מדעית וכמות גדולה של ניסויים.
הוועדות המדעיות והרפואיות של אגודת האלפא 1 מציינות כי חולים שמשתמשים בטיפול AAT וכן מדענים מובילים מהתחום בארה"ב ובאירופה מכינים תגובות רשמיות נוספות כנגד המאמר הדי השטחי והלוקה.
גו'ן וולש, נשיא איגוד ה-COPD והאלפא 1 בארה"ב, מציין כי "המחקר הוא כה פגום בתצורה בה הוא כתוב עד כדי כך שהוא מאיים על המוניטין של Cochrane Library (ספריית קושרן - המוציא לאור), שלרוב דווקא מוציאה פרסומים מדויקים ומבוססים. המאמר של Gotzsche פוגע בחולים החולים במחלות נדירות, ההופכים להיות קורבן של עבודות מחקריות הלוקות בתכנון ובניתוח, כשם שעבודתו של Gotzsche מוצגת".
דר' רוברט סנדהאוס, המנהל הקליני של אגודת האלפא 1 ומי שנחשב כאוטוריטה מספר אחת בעולם לטיפול בתרופות AAT, קובע כי "המאמר של Gotzsche נשען על שילוב של תוצאות משני ניסויים שונים שכל אחד מהם הכיל פחות מ-100 מטופלים ואינו מבוסס על מידע גולמי מאותם ניסויים. המאמר של Gotzsche מחסיר את העובדה כי בניסויים היו מטופלים שגויסו לשני הניסויים ובכך לא היה ניתן להסתמך על האנליזה המשולבת שלהם מכיוון שזה מטה את הנתונים.
"המאמר גם מחסיר את המטרה החשובה של שני המחקרים עליהם הוא מתבסס, האומדן של איבוד ריקמת הריאה כפי שנמדד ע"י סריקת CT, ומתייחס אל נקודה זו כחסרת חשיבות קלינית. למעשה, סריקת CT הינה השיטה הישירה לאומדן התקדמות האמפיסמה – מחלת ריאות עיקרית ממנה סובלים חולי אלפא 1 – וכיום סריקת CT מקובלת כבדיקה הנותנת את האינדיקציה הטובה ביותר לסיכויי הישרדות החולים", אומר דר' סנדהאוס. לדבריו, "האנליזה של Gotzsche דווקא מראה בפועל הטבה של טיפול עם AAT בכך שיש האטה של איבוד ריקמת ריאה כפי שנמדד ב-CT".
עוד אומר סנדהאוס, "הסקירה של Gotzsche אינה מתייחסת לאפקט שנוצר על ידי נשירת חולים בקבוצת הפלסבו מהניסוי עקב החמרה בתפקודי הריאות שלהם שיוצרת חוסר איזון בין קבוצות החולים. בבחירה של שני ניסויי פיילוט קטנים אלו בלבד, שעליהם הכותבים מבססים את המלצתם הגורפת, מתעלמים הכותבים מכמות עצומה של מידע בספרות המקצועית לגבי היעילות של טיפול ב-AAT. ישנם מספר מחקרי תצפית גדולים המראים כי טיפול עם AAT מאט את התקדמות מחלת הריאות וכן כי הגדול מבין המחקרים האלו (יותר מ-1,100 חולים) מראה אף נתוני הישרדות טובים יותר לחולים שטופלו ב-AAT לעומת אלו שלא טופלו".
"למרות שמחקרים מבוקרים, כפולי סמיות ממשיכים להיות 'סטנדרט הזהב' של מחקרים בתרופות, ביצוע מחקרים אלו באוכלוסיות חולים עם מחלות נדירות כרוך במכשולים ולכן במצבים אלו, יש להסתמך על ההוכחות הקיימות הטובות ביותר ועל המידע הרפואי הקיים שתומך בטיפול עם AAT ושאף נתמך על ידי מומחים במחלות נשימה וארגוני מחלות ריאה בארה"ב ובאירופה", אומר סנדהאוס. לדבריו, "במקביל לוויכוח כי טיפול ב-AAT הוא יותר מידי יקר, הכותבים מתעלמים אף ממספר פרסומים שבחנו את היעילות הכלכלית של טיפול ב-AAT".
בהתייחס לטענה במאמר כאילו "טיפול תוספתי אינו מומלץ לאור חוסר הוכחת היעילות הקלינית ועלות הטיפול", אומר דר' רוברט סטוקלי, מנהל מח' המו"פ בבית חולים "המלכה אליזבת" בברמינגהם שבאנגליה כי "המאמר מסיק מסקנות משני מחקרי פיילוט שלא תוכננו מלכתחילה כדי לבחון יעילות וזאת בניגוד לקיומם של הנחיות טיפול רשמיות מארגונים כגון שהוזכרו לעיל כגון 'האיגוד האמריקאי למחלות ריאה', 'האיגוד האירופי למחלות ריאה', 'הקולג האמריקאי לרופאי ריאה'.".
הועדות המדעיות והרפואיות של אגודת האלפא 1 מציינות כי חולים שמשתמשים בטיפול AAT וכן מדענים מובילים מהתחום בארה"ב ובאירופה מכינים כעת תגובה רשמית למאמר של Gotzsche. במקביל, הרופא הדני, דר' אסגר דירקסן, הרשום כחוקר כותב נוסף במאמר של Gotzsche, דרש להוריד את שמו טרם הפרסום ואמר: "לאחר שקראתי את הטיוטה הראשונה הבנתי שנקודת המוצא שלי ושל הכותבים האחרים (Peter Gøtzsche ואשתו Helle Krogh Johansen ) כל כך רחוקות אחת מהשנייה כך ששיתוף פעולה לא היה אפשרי".
אגודת האלפא 1 מבהירה כי טיפול ב-AAT בעירוי הינו הטיפול היחידי היום למחלת ריאות שמקורה באלפא 1, מחלה גנטית נדירה. הטיפול מספק את ה-AAT החסר. במקור, הטיפול פותח על ידי ה-NIH (המכון הארצי לבריאות בארה"ב) בתחילת שנות ה-80 והטיפול אושר על ידי ה-FDA האמריקאי ונמצא כטיפול מאושר יותר מ-20 שנה.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, אישר לאחרונה את תרופת ה-AAT בעירוי של חברת קמהדע הישראלית לשיווק בארה"ב. קמהדע היא החברה הישראלית הראשונה שקיבלה את אישור ה- FDA לשיווק תרופה ביולוגית ייחודית בארה"ב.
|
